Exelixis公司宣布美国FDA批准Cabometyx（卡博替尼）片剂用于初治晚期肾细胞癌

Exelixis公司（纳斯达克股票代码：EXEL）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Cabometyx（通用名：卡博替尼）片剂扩大适应症，用于治疗晚期肾细胞癌（RCC）患者。肾细胞癌是成人最常见的肾癌类型。FDA对Cabometyx的优先审评与批准，基于随机II期CABOSUN试验的研究结果——该试验针对初治晚期肾细胞癌患者，证实与当前标准治疗药物舒尼替尼相比，Cabometyx在无进展生存期（PFS）方面实现了具有统计学意义和临床价值的显著改善。此次适应症拓展距Cabometyx首次获FDA批准仅一年多——2016年4月，该药首次获批用于治疗既往接受过抗血管生成治疗的晚期肾细胞癌患者。

“今日Cabometyx的获批，对美国晚期肾细胞癌患者而言是重大利好，他们如今拥有了全新的一线治疗选择，”Exelixis公司总裁兼首席执行官迈克尔·M·莫里西哲学博士表示，“我们对适应症的成功拓展感到非常欣慰，并且已做好准备，从今日起将Cabometyx带给所有可能受益的符合条件的患者。我诚挚地感谢参与CABOSUN试验的患者与临床医生、美国肿瘤临床研究联盟（Alliance）及美国国家癌症研究所癌症治疗评估计划（NCI-CTEP），同时也感谢我们专注的临床、医学及监管团队为此付出的不懈努力。我们还要向FDA的审评团队致谢，感谢他们对我们的申请进行了高效审评。”

“CABOSUN试验纳入了初治晚期肾癌患者，其中包括预后较差的群体，例如具有中高危预后因素的患者、合并骨转移或多部位转移的患者，”丹娜法伯癌症研究所泌尿生殖系统肿瘤中心主任托尼·舒埃里医学博士指出，“临床医生已在晚期肾细胞癌二线治疗中积累了丰富的Cabometyx用药经验，如今该药成为初治晚期肾细胞癌患者的治疗选择，无疑是一项亟需的治疗进展。”

Cabometyx此次适应症拓展的获批依据是II期CABOSUN试验结果，该试验已达到改善无进展生存期这一主要终点。独立放射学审评委员会的数据分析显示，与舒尼替尼相比，Cabometyx使患者的疾病进展或死亡风险显著降低52%，具有统计学意义和临床价值（风险比HR=0.48，95%置信区间CI：0.31-0.74，双侧P值=0.0008）。Cabometyx组的中位无进展生存期为8.6个月，舒尼替尼组为5.3个月，前者较后者延长3.3个月，增幅达62%。

Cabometyx组和舒尼替尼组分别有68%和65%的患者出现了任意原因导致的3级或4级不良反应。Cabometyx治疗组中，发生率≥5%的任意原因3-4级不良反应包括：高血压、腹泻、低钠血症、低磷血症、手足综合征（掌跖红肿疼痛综合征）、乏力、谷丙转氨酶升高、食欲下降、口腔黏膜炎、疼痛、低血压及晕厥。Cabometyx组因不良反应停药的患者比例为21%，舒尼替尼组为22%。

“美国肿瘤临床研究联盟对CABOSUN研究助力Cabometyx获批用于晚期肾细胞癌一线治疗（潜在适用于所有患者）感到无比欣慰。该试验充分证明，由美国国家癌症研究所资助的研究能够兼具高效性与快速入组优势，并产出对肿瘤领域极具价值的研究成果，”纪念斯隆-凯特琳癌症中心肿瘤内科医生、美国肿瘤临床研究联盟泌尿生殖系统肿瘤委员会主席迈克尔·J·莫里斯医学博士表示。