Exelixis公司宣布美国FDA批准Cabometyx（卡博替尼）用于治疗既往接受过治疗的放射性碘难治性分化型甲状腺癌患者

美国加利福尼亚州阿拉米达市Exelixis公司（纳斯达克股票代码：EXEL）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Cabometyx®（通用名：卡博替尼）用于治疗两类12岁及以上成人和儿童患者：一是局部晚期或转移性分化型甲状腺癌（DTC）患者，且该类患者在既往接受血管内皮生长因子受体（VEGFR）靶向治疗后疾病仍进展；二是放射性碘治疗难治或不适合接受放射性碘治疗的患者。FDA为Cabometyx授予了突破性疗法认定与优先审评资格，此次批准较《处方药使用者付费法案》（PDUFA）规定的2021年12月4日目标审评日期提前了两个多月。分化型甲状腺癌是美国最常见的甲状腺癌类型，而对放射性碘治疗耐药的患者预后通常较差。

此次批准基于关键III期临床试验COSMIC-311的研究结果，该试验针对既往接受过至多两种VEGFR靶向治疗后疾病进展的放射性碘难治性分化型甲状腺癌患者，对比了Cabometyx与安慰剂的疗效。在计划的中期分析中，针对意向治疗人群，与安慰剂相比，Cabometyx显著降低了患者的疾病进展或死亡风险（p＜0.0001）。在中位随访时间为10.1个月的后续分析中，经设盲独立放射学委员会评估，接受Cabometyx治疗的患者（n=170）中位无进展生存期（PFS）为11.0个月，而接受安慰剂治疗的患者（n=88）中位无进展生存期仅为1.9个月；风险比（HR）为0.22，95%置信区间（CI）为0.15-0.31。这些研究结果将在本月召开的2021年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上公布。

“Cabometyx的此次获批，是在我们为晚期难治性癌症患者提供变革性疗法的既有成就之上的又一突破，”Exelixis公司总裁兼首席执行官迈克尔·M·莫里西哲学博士表示，“我们要向参与COSMIC-311试验的受试者、医生及其团队表示感谢，同时也要感谢FDA团队在本次申请快速审评过程中给予的协作与支持。”

在接受Cabometyx治疗的患者中，发生率至少为25%的最常见不良反应包括腹泻、手足综合征（掌跖红肿疼痛综合征）、乏力、高血压和口腔黏膜炎。发生率至少为5%的3/4级不良反应为手足综合征、高血压、乏力、腹泻和口腔黏膜炎。34%的Cabometyx治疗患者出现了严重不良反应，发生率至少为2%的最常见严重不良反应包括腹泻、胸腔积液、肺栓塞和呼吸困难。Cabometyx治疗组中有1.6%的患者出现了致命性不良反应，包括动脉出血（0.8%）和肺栓塞（0.8%）。56%的Cabometyx治疗患者需要进行剂量调整或减量，22%的患者需要进行第二次减量。5%的患者因不良反应而停用Cabometyx。