Exelixis公司宣布美国FDA批准Cabometyx（卡博替尼）用于治疗既往接受过治疗的晚期神经内分泌肿瘤患者

2025年3月26日，美国加利福尼亚州阿拉米达市Exelixis公司（纳斯达克股票代码：EXEL）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Cabometyx（通用名：卡博替尼）用于治疗两类患者：1）12岁及以上、既往接受过治疗、无法手术切除、局部晚期或转移性的高分化胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）成人及儿童患者；2）12岁及以上、既往接受过治疗、无法手术切除、局部晚期或转移性的高分化胰腺外神经内分泌肿瘤（epNET）成人及儿童患者。神经内分泌肿瘤（NET）是一类异质性肿瘤，起源于消化道及肺、胰腺等其他器官的神经内分泌细胞，大多数晚期患者预后不良。

“神经内分泌肿瘤的特征因人而异，极少有治疗方案能在如此异质性的患者群体中均展现出改善预后的效果，”CABINET试验负责人、丹娜法伯癌症研究所胃肠道癌症中心临床主任兼类癌与神经内分泌肿瘤项目负责人詹妮弗·陈医学博士、公共卫生硕士表示，“令人振奋的是，在CABINET试验中，无论原发肿瘤部位和分级如何，卡博替尼都能显著延缓疾病进展。此次FDA批准标志着治疗领域的重大突破，它将为患者提供一种重要的全新治疗选择，且不受生长抑素受体表达状态和肿瘤功能状态的限制。”

此次批准是Cabometyx获得的第六项FDA批准，其依据来源于关键III期临床试验CABINET的研究结果。该试验将卡博替尼与安慰剂在两类既往接受过治疗的神经内分泌肿瘤患者群体中进行疗效对比，分别为晚期胰腺神经内分泌肿瘤患者和晚期胰腺外神经内分泌肿瘤患者。试验的最终无进展生存期数据已在2024年欧洲肿瘤内科学会大会上公布，并发表于《新英格兰医学杂志》。2025年1月，《美国国家综合癌症网络（NCCN）神经内分泌与肾上腺肿瘤临床实践指南》完成更新，将卡博替尼列为：对于经特定治疗后的大多数高分化晚期神经内分泌肿瘤，为1类优先推荐方案；对于其他类型的晚期神经内分泌肿瘤，根据肿瘤分级和既往治疗的不同要求，将其列为2A类优先推荐方案。

“作为一家致力于改善晚期、难治性癌症患者治疗标准的企业，我们很荣幸能将Cabometyx带给既往接受过治疗的晚期神经内分泌肿瘤患者，”Exelixis公司产品开发与医疗事务执行副总裁、首席医疗官艾米·彼得森医学博士表示，“我谨向开展CABINET试验的美国肿瘤临床试验联盟、在本申请审评中给予协作的FDA，以及所有参与这项重要研究的患者和医生致以诚挚的感谢。展望未来，我们将加倍履行对神经内分泌肿瘤患者群体的承诺，计划于2025年上半年启动STELLAR-311关键试验，该试验将对比zanzalintinib与依维莫司的疗效。”

在CABINET试验各队列中观察到的Cabometyx安全性特征与其已知安全性特征一致，未发现新的安全信号。但值得注意的是，无论接受何种治疗，神经内分泌肿瘤患者的高血压发生率均高于卡博替尼获批的其他肿瘤类型。大多数接受Cabometyx治疗的患者需要通过剂量调整或减量来管理不良反应。