FDA批准Cabometyx（卡博替尼）——Exelixis公司宣布其用于治疗晚期肾细胞癌

Exelixis公司（纳斯达克股票代码：EXEL）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Cabometyx（通用名：卡博替尼）片剂用于治疗既往接受过抗血管生成治疗的晚期肾细胞癌（RCC）患者。肾细胞癌是成人最常见的肾癌类型。Cabometyx此前已获得FDA授予的“快速通道”与“突破性疗法”认定，它也是首个在晚期肾细胞癌III期临床试验中，于总生存期、无进展生存期和客观缓解率三项关键疗效指标上均展现出显著且具有临床价值改善的治疗药物。

“此次获批意味着，既往接受过治疗的晚期肾癌患者如今有了新的治疗选择——这是首个且唯一一个被证实既能帮助患者延长生存期，又能延缓癌症进展的获批药物，”Exelixis公司总裁兼首席执行官迈克尔·M·莫里西哲学博士表示，“我们为能给这个渴望更多延寿疗法的患者群体带来新希望而感到自豪。Exelixis承诺将在未来几周内，让有需要的患者都能获得Cabometyx的治疗。”

“Cabometyx在METEOR试验中展现出优异的疗效特征，如今又证实具有总生存期获益，其临床价值极具说服力，”丹娜法伯癌症研究所泌尿生殖系统肿瘤中心临床主任托尼·舒埃里医学博士指出，“Cabometyx与其他已获批的治疗方案相比独具优势，它可靶向作用于肾细胞癌发生发展相关的多种酪氨酸激酶，包括MET、AXL以及三种血管内皮生长因子（VEGF）受体。同时，临床医生对这类药物的使用已十分熟悉，能够通过剂量调整实现安全性与疗效的平衡。此次Cabometyx获批，对为既往接受过治疗的晚期肾癌患者寻找新方案的医生而言，无疑是重大喜讯。”

Cabometyx的获批基于III期METEOR试验的研究结果，该试验已达到改善无进展生存期这一主要终点。与晚期肾细胞癌二线标准治疗药物依维莫司相比，Cabometyx可使患者的疾病进展或死亡风险降低42%。卡博替尼组的中位无进展生存期为7.4个月，依维莫司组为3.8个月（风险比HR=0.58，95%置信区间CI：0.45-0.74，P＜0.0001）。此外，卡博替尼组的客观缓解率也显著高于依维莫司组。这些数据已于2015年9月在欧洲癌症大会上公布，并发表于《新英格兰医学杂志》。

正如2016年2月公布的消息所示，METEOR试验还证实Cabometyx可显著延长患者总生存期，且该改善具有统计学意义和临床价值。与依维莫司相比，卡博替尼可使患者死亡风险降低34%。卡博替尼组患者的中位总生存期为21.4个月，依维莫司组为16.5个月（风险比HR=0.66，95%置信区间CI：0.53-0.83，P=0.0003）。

卡博替尼治疗组患者中，发生率≥25%的常见不良反应包括腹泻、乏力、恶心、食欲下降、手足综合征、高血压、呕吐、体重减轻和便秘。卡博替尼组的剂量调整率为60%，依维莫司组为24%。两组因不良反应导致的治疗中断率均较低（均为10%），且与依维莫司此前公布的数据一致。